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FAQs

siRNA与反义寡核苷酸(ASO)主要区别

1. 化学结构

  ASO是单链,,,,,,siRNA是双链。。。

2. 作用机制

  ASO通过以下方法施展作用:通过RNase H降解靶mRNA; ;;;通过空间位阻滋扰mRNA功效; ;;;影响mRNA剪切; ;;;作用于miRNA。。。

  siRNA主要通过RISC复合体降解mRNA。。。

3. 施展药效的细胞空间

  RNase H在胞质和胞核中都有活性,,,,,,因此ASO可以在胞质和胞核中施展作用。。。RISC复合体仅在胞质中保存,,,,,,因此siRNA主要在胞质中施展作用。。。

4. 药效作用长期性及是否可放大

  RISC复合体可以重复作用于靶标mRNA,,,,,,因此siRNA的药效更长期。。。

  siRNA被释放的正义链或被降解,,,,,,也可作为引物,,,,,,在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下,,,,,,以靶mRNA为模板扩增获得dsRNA。。。dsRNA又被Dicer酶降解成siRNA,,,,,,进入RNA滋扰循环,,,,,,从而实现药物效果的级联放大。。。

5. 清静性/毒性

  ASO的毒性通常大于siRNA。。。ASO的肝、肾毒性比siRNA更严重,,,,,,且ASO还保存血小板镌汰的危害(这与ASO的结构及作用机制相关)。。。

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