

1. 化学结构
ASO是单链,,,,,,siRNA是双链。。。
2. 作用机制
ASO通过以下方法施展作用:通过RNase H降解靶mRNA;;;;通过空间位阻滋扰mRNA功效;;;;影响mRNA剪切;;;;作用于miRNA。。。
siRNA主要通过RISC复合体降解mRNA。。。
3. 施展药效的细胞空间
RNase H在胞质和胞核中都有活性,,,,,,因此ASO可以在胞质和胞核中施展作用。。。RISC复合体仅在胞质中保存,,,,,,因此siRNA主要在胞质中施展作用。。。
4. 药效作用长期性及是否可放大
RISC复合体可以重复作用于靶标mRNA,,,,,,因此siRNA的药效更长期。。。
siRNA被释放的正义链或被降解,,,,,,也可作为引物,,,,,,在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下,,,,,,以靶mRNA为模板扩增获得dsRNA。。。dsRNA又被Dicer酶降解成siRNA,,,,,,进入RNA滋扰循环,,,,,,从而实现药物效果的级联放大。。。
5. 清静性/毒性
ASO的毒性通常大于siRNA。。。ASO的肝、肾毒性比siRNA更严重,,,,,,且ASO还保存血小板镌汰的危害(这与ASO的结构及作用机制相关)。。。