近年来
，，，，，，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。。。。。别的
，，，，，，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段
，，，，，，海内基因治疗企业也一直传出获批开展临床研究的好新闻。。。。。
基因治疗作为一种新兴的治疗手段
，，，，，，它的生长历程怎样？
？
？？？
早期研发历程中有什么要害点？
？
？？？
靶点怎样选择？
？
？？？
AAV载体怎样优化？
？
？？？
CMC和本钱控制的挑战是什么？
？
？？？
临床开发怎样有用推进？
？
？？？
转化医学的历程中是否有合适的生物标记物？
？
？？？
商业化有什么考量？
？
？？？
11月8日至12月17日
，，，，，，6次线上果真课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门钻研会（最后一周周六）
，，，，，，恺思俱乐部携手医药条记、和元生物、CA88生物医药、自贸壹号
，，，，，，配合约请数十位工业资深专家
，，，，，，系统性的向各人分享基因治疗的前沿希望
，，，，，，以期让更多的人熟悉及相识基因治疗
，，，，，，引发学习兴趣
，，，，，，促举行业生长
，，，，，，诚邀各人加入！

基因治疗系列果真课【第1期】
嘉宾简介

肖  啸   博士
信心医药董事长
，，，，，，CSO

曾任美国北卡罗莱纳大学（University of North Carolina at Chapel Hill）基因治疗终身优异讲席教授
，，，，，，现任信心医药董事长
，，，，，，CSO。。。。。肖啸于1982年获得上海医科大学学士学位
，，，，，，1985年武汉大学硕士学位；；；；；；；1986年经教育部CUSBEA项目赴美学习；；；；；；；1992年获匹兹堡大学博士学位；；；；；；；1993-1998年曾就职于美国几家基因治疗公司；；；；；；；1998－2006年任匹兹堡大学医学院助理教授
，，，，，，终身副教授；；；；；；；2006后任北卡大学药学院终身优异讲席教授；；；；；；；肖啸一直从事重组腺相关病毒（AAV）基因载体和基因治疗领域的事情30多年
，，，，，，在AAV载体的新工艺开发及组织靶向手艺等方面
，，，，，，以及遗传性肌肉疾病、血友病、溶酶体代谢疾病的基因治疗领域
，，，，，，做出了主要孝顺
，，，，，，共揭晓科研论文180余篇
，，，，，，他实验室发明的mini-dystrophin基因用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）
，，，，，，辉瑞制药公司现在正在开展全球III期临床试验。。。。。一种肢体带肌营养不良（LGMD2i）的基因治疗项目已获美国FDA批准临床试验。。。。。
另外
，，，，，，肖啸教授团队在海内研制的血友病B和粘多糖贮积症基因治疗药物
，，，，，，也已开展了研究者提倡的临床试验。。。。。血友病B项目获得中国药监局IND和突破性疗法。。。。。肖啸多年来担当多种国际主要学术期刊的编委和美国NIH基金评委
，，，，，，还担当过美国基因与细胞治疗学会董事会成员
，，，，，，他也是美国Askbio
，，，，，，Bamboo
，，，，，，以及海内的信心生物医药等基因治疗公司的配合首创人。。。。。

课程提要

1. 基因治疗的种类
   ，，，，，，生长历史；；；；；；；

2. AAV最新希望；；；；；；；

3. 基因治疗产品未来突破的手艺瓶颈和有价值的生长偏向
   ，，，，，，包括从未知足临床需求看一直没有药物获批的治疗要领；；；；；；；

4. 问答环节（30分钟）。。。。。
   

直播预告
11月8日 20:00-21:30
基因治疗在中国的机缘和挑战
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每期将有3名互动用户获得
《细胞和基因治疗产品的非临床评价研究》专著