专题钻研会由CA88首席科学官彭双清教授主持。。。彭教授指出，，，核酸药物具有研发周期短、靶点筛选快、治疗领域广等优势，，，有望成为继小分子药物和抗体药物之后的第三大类药物，，，可是研发壁垒高。。。涵盖药物发明、药学研究、临床前研究的CA88核酸药物研发平台也因此应运而生。。。别的，，，彭教授体现，，，此场钻研会旨在进一步增进中国核酸药物研究的生长，，，破局相关手艺瓶颈。。。

随后，，，CA88化学部高级副总裁马兴泉博士从药物发明的角度，，，做了《药物化学在siRNA药物发明中的应用》的专题报告。。。报告叙述了核酸药物的基本结构，，，连系大宗的实操案例，，，深入浅出地解读了核酸药物的化学修饰以及寡核苷酸药物常用的化学修饰，，，并探讨了寡核苷酸递送战略等，，，关于核酸药物的药物发明具有指导性意义。。。

CA88制剂部执行主任王晋博士从药学研究的角度，，，做了《mRNA药物设计、工艺开发及质控简介》的专题报告。。。王博士简要先容了mRNA手艺的生长历程，，，重点先容了mRNA原液的制备的要害手艺。。。别的，，，王博士还先容了LNP-mRNA的制备和递送机理，，，并从LNP的靶向递送、吸入LNP-mRNA疫苗的开发等方面展望了mRNA药物生长趋势，，，对mRNA工艺制备具有指导意义。。。

艾博生物药理学与毒理学高级副总裁贺全仁博士作为核酸药物领域的专家，，，带来了《mRNA递送系统的清静性》的专题报告。。。贺博士首先提出了mRNA药物的两大挑战，，，强调了递送系统对mRNA药物的主要性，，，概述了设计药物递送系统的思量因素，，，并指出脂质纳米颗粒（LNP）为主流递送系统。。。别的，，，贺博士从血液相容性、免疫毒性、肝脏毒性、注射部位炎症等方面，，，给出了纳米颗粒递送系统的毒性的研究战略，，，为进一步突破递送系统手艺瓶颈提供了思绪。。。值得一提的是，，，艾博生物研发的mRNA疫苗已进入临床III期。。。

CA88药代动力学及生物剖析部副总裁万宏博士从临床前研究的角度，，，做了《RNA核酸类药物的ADME特征和临床前成药性评价》专题报告，，，简明简要地先容了小核酸药物的吸收、漫衍、代谢和渗透的特点，，，以及人体PK参数的展望，，，剖析了药效、药代之间的相互关系。。。别的，，，万博士连系已上市小核酸药物，，，扫除了核酸药物临床前研究上的一些盲点。。。

CA88临床前毒理研究部副总裁曾宪成博士从非临床清静性评价的角度，，，做了题为《对核酸药物非临床清静性评价战略的思索》的专题报告。。。曾博士强调对siRNA举行评价前必需先充分相识其结构和制剂特点，，，从药效学、清静性评价两个方面，，，连系已上市siRNA药物的研究内容及其效果，，，和大宗实践案例，，，形象详细地叙述了核酸药物非临床研究的研究战略，，，为核酸药物的临床前研究提供了切实可行的解决计划。。。

艾康药业首创人/CEO袁旭东博士致力于将siRNA药物与吸入制剂联用，，，为各人做了题为《siRNA药物的生长及其递送系统的挑战》的专题报告，，，系统先容了siRNA小核酸药物研发历程、Alnylam研发管线，，，深入剖析了开发新RNA滋扰药物面临的机缘。。。并分享了对siRNA递送系统、siRNA产品的看法，，，为进一步研究核酸药物的递送系统指明晰偏向。。。